Por Barbara Jungwirth
13 de janeiro de 2015
Os pesquisadores foram capazes de replicar a cura funcional do HIV que foi visto no "Berlin paciente" em um modelo de rato, de acordo com um estudo realizado na Universidade da Califórnia, em Davis.
O estudo, que foi publicado na revista Stem Cells , engenharia genética de células estaminais humanas para ser HIV resistente, purificou-los e implantadas as células resultantes em camundongos. Depois de ter sido infectado com duas estirpes diferentes de HIV, estes ratos mantida uma contagem normal de células CD4 + e testou negativo para HIV em seu sangue. Seis meses mais tarde, os ratos continuaram a ter um sistema imune aparentemente normal, sem quaisquer sinais de toxicidade ou de tumores.
As tentativas anteriores de terapia génica de HIV não tinha sido muito eficaz, porque só uma pequena proporção das células estaminais transplantadas eram da variedade de HIV resistente. Por outro lado, este estudo foi utilizado um vector lentiviral anti-HIV pré-selectiva baseada em células humanas CD25 para purificar e enriquecer as células estaminais geneticamente alterados.
O processo resultou em uma média de 94,2% (intervalo de: 89,6% a 98,3%) das células alteradas que expressam genes anti-HIV, em comparação com os cerca de 17,5%, expresso em trabalho anterior terapia génica de HIV. Assim, quase todas as células estaminais geneticamente alterados transduzidas em ratinhos eram resistentes a VIH, possibilitando a substituição de praticamente todos os sistemas imunológico dos animais.
"Esse nível de células protegidas é significativamente melhor do que a eficiência de transdução iniciais que teriam sido utilizados para transplantes de pacientes", os autores do estudo observaram.
Através da inserção de três genes do HIV resistentes a diferentes, investigadores produziram células estaminais que protegem o sistema imunitário contra muitas mutações do vírus. Cada um dos genes confere resistência a uma estratégia de replicação do HIV diferente, inibindo vários estágios do ciclo de vida do HIV: exposição do vírus "material genético dentro de uma célula, de fixação para as células alvo e o funcionamento de uma proteína específica requerida pelo HIV.
Todos os três genes foram utilizados em estudos anteriores, mas sem o vector de pré-selectiva. A combinação dos genes modificados e o vetor recém-desenvolvido "nos aproxima de imitar os resultados observados com o 'Berlin paciente'", os autores do estudo concluíram.
"Agora estamos prontos para avaliar a eficácia desta terapia em ensaios clínicos humanos", disse o pesquisador Joseph Anderson, Ph.D. Os ensaios foram recentemente aprovado pelo os EUA Food and Drug Administration, que vai usar células-tronco obtidas a partir da própria medula óssea de um paciente para evitar o risco comum do organismo rejeite as células transplantadas.
Barbara Jungwirth é um escritor freelance e tradutor baseado em Nova York.
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