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CLEVELAND e RICHMOND, Califórnia, 7 de fevereiro de 2018 / PRNewswire / - ACase Western Reserve Universitye Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO) anunciaram hoje o prêmio de umadoação deUS $ 11 milhõesdo National Institutes of Health para um planejado estudo de células T editadas por genes projetadas para erradicar a persistente infecção pelo HIV em pacientes que recebem terapia anti-retroviral, uma combinação de medicamentos que retarda a taxa de replicação do HIV.
A subvenção financiará um ensaio clínico para testar a hipótese de que o tratamento de pacientes com suas próprias células T editadas por genes pode levar a um aumento sustentado da contagem de células T e à erradicação de reservatórios de HIV latentes. As células T (chamadas por desenvolverem a glândula do timo) são responsáveis por uma variedade de respostas imunes. Os tratamentos atualmente disponíveis não cura completamente indivíduos infectados devido à persistência de uma população de vírus latente do HIV. Como resultado, se o tratamento for interrompido, o vírus adormecido emerge rapidamente e restabelece a infecção.
O investigador principal do novo estudo será Rafick-Pierre Sekaly , PhD, Richard J. Fasenmyer, Professor de Imunopatogênese da CWRU School of Medicine e um dos cientistas líderes mundiais em pesquisas sobre AIDS, imunologia humana e imunoterapia. A Sangamo Therapeutics estará contribuindo com materiais, equipamentos e perícia de fabricação para o estudo, que deverá começar em 2018.
O novo estudo foi concebido de tal forma que as células T do sangue de 20 indivíduos terão o gene CCR5 "nocauteado" através da edição de genes de nuclease de zinco. O gene CCR5 permite que o HIV entre células hospedeiras. Neste processo, as nucleases de dedos de zinco, que são proteínas de engenharia semelhantes às "tesouras" genéticas, são projetadas para permitir a edição direta de genes criando quebras de DNA de duas vertentes em locais precisos identificados pelos pesquisadores. A população de células recém-editada, "reparada" seria expandida e infundida de volta aos pacientes. Um segundo conjunto de dez pacientes receberá uma infusão de células T não modificadas.
"Para pacientes com HIV, novos tratamentos para erradicar permanentemente o reservatório de HIV latente e aumentar a contagem de células T CD4 + - potencialmente levando a uma cura - são uma necessidade importante não atendida", disse Sekaly. "Embora a terapia anti-retroviral de HIV padrão de cuidados suprima a replicação viral, a infecção por HIV persiste e os pacientes devem permanecer no tratamento para a vida. Além disso, um grande subconjunto de pacientes com HIV que recebem a terapia não conseguiu recuperação sustentada na contagem de células T , levando a elevações crônicas na inflamação com riscos aumentados de câncer e outras doenças ".
Sangamo completou vários estudos de fase 1/2 anteriores avaliando células T editadas por CCR5 (conhecidas como SB-728-T) em pacientes. Estes estudos de braço único (que não possuíam braços de controle): 1) demonstraram a capacidade de eliminar eficientemente o gene CCR5 em células T pela edição de genes orientados por nuclease de zinco e cultivar células ex vivo (fora do corpo); 2) mostrou que uma única infusão de SB-728-T conduziu a enxertos e expansão das células T in vivo (no corpo); 3) possibilitou a persistência a longo prazo das células editadas por genes; e 4) geraram aumentos sustentados na contagem de células T CD4 + e uma decadência significativa e contínua do reservatório de HIV.
Nenhum evento adverso grave relacionado ao produto do SB-728-T foi relatado nos ensaios clínicos SB-728-T de Sangamo, e não houve observação do desenvolvimento de anticorpos anti-nuclease com dedo anti-zinco.
https://www.prnewswire.com/news-releases/case-western-reserve-and-sangamo-therapeutics-announce-11-million-nih-grant-for-study-of-gene-edited-t-cells-for-viral-eradication-of-hiv-300594858.html
CB
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