Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em San Francisco, desenvolveram um método para criar resistência ao HIV editando os genes de um tipo de células chamadas células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs).
Pesquisas anteriores já haviam revelado que cerca de 1% das pessoas de ascendência européia têm uma mutação genética que altera o gene CCR5, uma proteína que o vírus deve anexar antes de atacar as células brancas do sangue. A mutação cria proteínas deformadas que impedem que o vírus seja capaz de entrar nas células brancas do sangue, de forma eficaz, fornecendo resistência ao HIV.
A equipe de UCSF, liderada por Yuet Kan, MD, usou o sistema CRISPR-Cas9, um método de edição genoma altamente eficiente para "cortar" segmentos de DNA específicos nestas células-tronco e substituí-los com a mutação. IPSCs têm potencial para crescer em qualquer tipo de célula no corpo. Os glóbulos brancos, crescidos desta forma mutante de células estaminais, poderiam, teoricamente, funcionar como terapia gênica personalizada.
No entanto, o desenvolvimento de um tipo de tratamento para uso no mundo real vai levar algum tempo. Atualmente, Kan está lutando com a forma de transplantar este tipo de células-tronco em pacientes.
"Um dos problemas é a conversão de iPSCs em um tipo de célula que é transplantada," diz Kan à New Scientist. Em vez de crescer as iPSCs para as células T CD4, que são invadidas pelo HIV, Kan planeja transformá-las em células-tronco formadoras de sangue, de modo que elas gerem todas as várias células encontradas no sistema circulatório.
Ainda assim, esta tática, também conhecida como edição de genes ou terapia genética, tem um grande potencial e poderia ser usada para desenvolver uma cura para o HIV entre três anos, no mínimo, e dez, no máximo", diz Jeffrey Steinberg, MD, pesquisador e fundador dos Institutos de fertilidade.
Na verdade, a edição de genes poderia ser usada para tratar uma série de infecções virais, incluindo meningite, varíola e Ebola, se os reguladores federais, como a Food and Drug Administration "tirassem as algemas médicas", diz ele.
Na opinião de Steinberg, um dos principais obstáculos para o desenvolvimento deste tratamento é a relutância dos órgãos federais para permitir a modificação genética de seres humanos. Processos regulatórios modernos, embora essencial, também pode inibir o avanço das pesquisas, diz Steinberg. "Alguém tem que dar fazer o governo a prestar atenção a esses avanços." Atualmente, os reguladores ainda precisam ser convencidos da segurança da manipulação de células geneticamente, um passo obrigatório na criação da mutação que protege uma pessoa do HIV.
"Essa derrota do vírus é conhecido. Isso não é mais sequer uma questão", diz ele. "A questão é: Como você consegue alguém para que você possa colocá-lo dentro do DNA de modo que as pessoas podem começar [derrotar o vírus] para si mesmos?"
Atualmente, os Estados Unidos estão olhando para o Reino Unido, que poderá em breve tornar-se o primeiro país do mundo a permitir um tipo inovador de terapia genética, neste caso, como um meio de combater a doença mitocondrial, uma condição debilitante e às vezes fatal que é passado às crianças por suas mães. A técnica em debate no Reino Unido envolve a troca de DNA entre doadoras de óvulos sem a doença e as mulheres que o tem, no intuito de permitir a elas que tenham filhos saudáveis. Isso também evitaria futuras gerações de adquirir a doença genética, mas qualquer efeito negativo, devido a alterações no DNA, seria repassado, de modo que é um fator para que as autoridades considerar se vão permitir a aplicação dessa terapia.
No entanto, Steinberg espera que os EUA irão assumir a liderança no avanço da terapia genética e fornecer mais recursos e financiamento para instituições como a UCSF para continuar o desenvolvimento de terapia genética e "dar às vítimas de HIV a capacidade de combater o vírus e erradica-lo". Ele acredita que a terapia genética, mais do que vacinas ou medicamentos orais, tem o maior potencial como uma cura para o HIV. E seu desenvolvimento está ao alcance do mundo.
"Estou muito, muito animado com isso", diz Steinberg. "É como o desenvolvimento de uma vacina contra a varíola. Pense nas inúmeras vidas que foram salvas. E o potencial está lá".
Fonte: http://www.hivplusmag.com/research/2014/09/16/can-gene-editing-cure-hiv
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